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創新藥物研發，從靶點確認到獲得優化的候選分子，往往需要經歷數年以上的時間，期間涉及復雜的流程，包括靶點確認、細胞動物模型建立、候選分子評價以及優化等。吉瑪基因擁有完整的RNA技術平臺和上下游整合供應鏈，包括RNA單體、RNA片段合成、細胞高通量篩選、人源化動物模型等特色RNA藥物發現平臺，以及建設中的RNA藥物GMP生產車間，能夠整合藥物發現流程，優化開發周期，為客戶提供高效優質的RNA藥物開發服務。

小RNA藥物合作研發-從序列設計到IND申報

靶基因確定序列設計 與中科院計算所合作開發的設計軟件 高通量合成 外購和自產高通量合成儀，各種合成用單體及試劑 有效序列篩選 高通量篩選為基礎的細胞水平篩選，mRNA表達水平確認         藥物潛在毒副作用預測 基于藥物作用信號通路分析的毒副作用預測 修飾后有效序列驗證 體外藥效驗證 有效序列的化學修飾 2'-OMe,2'-F,2'-LNA,2'-MOE等修飾單體及修飾方法           藥物包裹體系選擇 與多個合作方合作產生的納米包裹體系、肝靶向、特定腫瘤靶向體系的選擇 體外活性驗證 已有1340m2實驗動物房、PDX、轉基因等平臺的應用 藥物開發研究CMC 基于獨特專利方法的核酸藥物雜質分析         IND申報資料撰寫 經驗豐富的注冊團隊 藥物GMP臨床樣品生產 1500m2車間2022年投入使用 藥理、藥物代謝、藥物動力學 針對核酸的基于熒光定量平臺的藥理分析

RNA藥物GMP車間按照FDA cGMP標準和中國GMP標準設計和建設。車間項目建筑面積約1500m2，包括siRNA/反義核酸原料藥合成車間、mRNA 原料藥合成車間、無菌隔離制劑車間 。