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動(dòng)物水平oligo
吉瑪公司依靠國(guó)際領(lǐng)先的核酸化學(xué)合成技術(shù),嚴(yán)格的質(zhì)量控制體系,推出RNAi的升級(jí)產(chǎn)品——?jiǎng)游飳?shí)驗(yàn)適用invivo siRNA和ASO,具有特異、穩(wěn)定、高效、低毒的優(yōu)勢(shì)。為您提供更經(jīng)濟(jì)的實(shí)驗(yàn)方案,更輕松的實(shí)驗(yàn)操作,更完美的實(shí)驗(yàn)結(jié)果。
in vivo RNAi產(chǎn)品優(yōu)勢(shì)
in vivo RNAi常用修飾
在臨床研究上,不同公司開發(fā)不同的修飾方案,比如Alnylam公司的核酸藥物修飾方案就經(jīng)過了STC—ESC—advanced ESC的演變,用于改善 siRNA 的成藥性。同樣在動(dòng)物實(shí)驗(yàn)siRNA中重要的也是修飾方案,比如:
吉瑪基因提供的in vivo RNA是經(jīng)過不同修飾組合,綜合提高siRNA/ASO的干擾效果。
編號(hào) |
修飾方式 |
修飾標(biāo)記位置 |
修飾作用 |
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5’ |
middle |
3’ |
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1 |
2’-OMe |
√ |
√ |
√ |
增強(qiáng)抗核酸酶活性的能力,提高RNA穩(wěn)定性 |
2 |
2’-F |
√ |
√ |
√ |
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3 |
Phosphorothioate |
— |
√ |
— |
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4 |
2’-MOE |
√ |
√ |
√ |
提高穩(wěn)定性以及與靶向效力,降低細(xì)胞毒性 |
5 |
LNA |
— |
√ |
— |
具有高親和力,能夠提高與靶標(biāo)分子的穩(wěn)定性,增加熔解溫度(Tm值); |
6 |
Cholesterol |
√ |
— |
√ |
提高轉(zhuǎn)染效率以及RNA穩(wěn)定性 |
7 |
GALNAC |
— |
— |
√ |
具有肝臟靶向性和長(zhǎng)效抑制作用 |
8 |
FAM |
√ |
— |
— |
具有熒光,優(yōu)化各種細(xì)胞的轉(zhuǎn)染條件,跟蹤RNA在細(xì)胞或者動(dòng)物的位置分布 |
9 |
Cy3 |
√ |
— |
√ |
|
10 |
Cy5 |
√ |
— |
√ |
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11 |
Amino |
√ |
— |
√ |
用于連接一些不會(huì)影響其功能的化合物,可以抑制外切酶酶解 |
12 |
Thiol |
√ |
— |
√ |
用于加附各種修飾如熒光標(biāo)記物和生物素。 |
13 |
Biotin |
√ |
— |
√ |
生物素修飾具有結(jié)合鏈霉親和素的特性,可用于非放射性免疫分析。 |
14 |
Phosphorylation |
√ |
— |
— |
磷酸化可用于接頭、克隆和基因構(gòu)建以及連接酶催化的連接反應(yīng) |
表1 常用修飾方式以及作用
in vivo RNAi遞送系統(tǒng)
遞送系統(tǒng)也是體內(nèi)干擾效果的重要影響因素,目前應(yīng)用于 siRNA/ASO 藥物的遞送系統(tǒng)有脂質(zhì)體,GalNAc,exosome,多肽等,其中 LNP 及 GalNAc 已在臨床上被批準(zhǔn)使用。
吉瑪基因可以提供LNP包封業(yè)務(wù),也可以提供GalNAc修飾的RNA實(shí)現(xiàn)靶向遞送,可以用更低的siRNA/ASO用量,獲得更好的干擾效果,維持更長(zhǎng)的時(shí)間。
功能介紹與實(shí)驗(yàn)實(shí)例
使用方法
相關(guān)文獻(xiàn)
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